Mit ATG-Fresenius S, einem polyklonalen Antikörper, verfügt Fresenius Biotech über ein seit Jahren erfolgreich eingesetztes Immunsuppressivum zur Vermeidung und Behandlung der Abstoßung von transplantierten Organen (Bild: Gernot Krautberger-Fotolia)
Mit der Information über manipulierte Daten zur Gentherapie Zolgensma soll der Hersteller Avexis bewusst bis nach der Zulassung gewartet haben, wirft die FDA vor. (Bild: Gernot Krautberger – Fotolia)
Die Zulassung für die Gentherapie Zolgensma hatte die FDA am 24. Mai 2019 der Novartis-Tochter Avexis erteilt. Am 28. Juni meldete Avexis der Behörde über einen Fall von Manipulation bei an einem Datensatz aus Tierversuchen zu dem Mittel. Der FDA zufolge habe das Unternehmen bereis vor der Zulassung von dieser Manipulation gewusst, die Information darüber aber bewusst bis nach dem Abschluss des Zulassungsverfahrens zurückgehalten.
Wahre, vollständige und genaue Daten
Die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments zweifelt die FDA nicht an, sondern bekräftigt in ihrem Statement die Zulassungsentscheidung. Allerdings seien Medikamentenhersteller verpflichtet, wahre, vollständige und genaue Daten einzureichen. Nur so seien die erforderliche Glaubwürdigkeit und Zuverlässigkeit möglich, die für die Aufgaben der Zulassungsbehörden kritisch seien. Daher werde die Behörde „ihre vollen Befugnisse nutzen, um angemessene Maßnahmen zu ergreifen. Dies könnte zivil- und strafrechtliche Konsequenzen beinhalten.“
Der Mutterkonzern Novartis hat sich in einem Statement hinter die Tochter Avexis gestellt und ebenfalls die Sicherheit und Wirksamkeit von Zolgensma bekräftigt. Der Konzern betont, dass die Produktsicherheit und Qualität zu keinem Zeitpunkt Bestandteil der FDA-Untersuchung war. Außerdem hat das Unternehmen seine Kooperation zugesichert und sich selbst zu höchster Transparenz verpflichtet. Die entsprechenden Daten sollen vollständig nachgereicht werden.
Zolgensma ist ein Medikament zur Gentherapie gegen spinale Muskelatropie (SMA), das bei Kindern unter zwei Jahren eingesetzt wird. SMA ist eine schwere Form des Muskelschwunds, bei der sich die motorischen Nervenzellen im Rückenmark zurückbilden. Die Folgen sind fortschreitende Muskelschwäche bis hin zur Lähmung und häufig Tod durch Atemversagen. Laut Novartis tritt die Krankheit bei etwa 1 von 10.000 Geburten auf und ist die höchste genetische Ursache von Säuglings-Sterblichkeit. Das Medikament gilt mit mit einem Preis von zwei Millionen Dollar pro Einmaldosis derzeit als das teuerste der Welt. (ak)
