Die Therapien stammen aus der Pipeline von Vertex, die Produktionsanlage wiederum soll von Lonza betrieben werden. Die Anlage soll sich über mehr als 130.000 m² erstrecken, bei maximaler Kapazität sollen hier 300 Arbeitsplätze entstehen. Der Baubeginn ist für Ende dieses Jahres geplant.
Der Schwerpunkt der Kooperation dreht sich konkret um zwei Zelltherapie-Kandidaten VX-880 von Vertex, die sich derzeit noch in klinischen Studien befinden. Für den ersten Kandidaten, VX-880, wurden erst im Juni neue Studiendaten veröffentlicht: Bei sechs behandelten Patienten konnten Inselzellen eingepflanzt werden, die körpereigenes Insulin (C-Peptid) produzierten und eine verbesserte Blutzucker-Kontrolle aufwiesen. Dadurch kann die Einnahme von Insulin reduziert oder ganz vermieden werden.
Der zweite Ansatz, VX-264, verwendet dieselben insulinproduzierenden Inselzellen wie VX-880 und wird derzeit in einer klinischen Studie der Phase 1/2 untersucht. Bei VX-264 sind die Zellen in einer patentrechtlich geschützten Einheit eingekapselt. Diese soll die Zellen vom körpereigenen Immunsystem abschirmen, eine Immunsuppression ist dann nicht erforderlich.
Gerade die jüngst veröfffentlichten Ergebnisse des Phase 1/2 Programms VX-880 „stellen einen wissenschaftlichen Durchbruch dar“, glaubt Vertex-CEO Dr. Reshma Kewalramani. Die Partnerschaft mit Lonza sei für diese nun ein „entscheidender Meilenstein“. Auch Pierre-Alain Ruffieux, Chef des Partners Lonza, bezeichnete die neuen Zelltherapien als „außergewöhnliche wissenschaftliche Innovationen“.