Wacker Biotech betreibt mikrobielle Fermentationslinien mit einer Kapazität von bis zu 650 l, um pDNA und Pharmaproteine cGMP-konform herzustellen und aufzureinigen. (Bild: Wacker)
Durch ihre Zusammenarbeit wollen der Auftragshersteller Wacker Biotech und RNAV8 Bio, ein Unternehmen aus Boston im US-Bundesstaat Massachusetts, Anwendern einen End-to-End-Service beim Entwickeln und Produzieren mRNA-basierter Therapien für die Biopharmaindustrie bieten. Dafür übernimmt der Auftragshersteller die Produktion von pDNA/mRNA und das Formulieren von Lipiden, während das Unternehmen aus Boston sein mRNA-Engineering-Toolkit zur Verfügung stellt. Dieses soll die nicht-kodierenden Sequenzen von mRNA-Strängen, die so genannten untranslatierten Regionen (UTR), verbessern. UTR sind entscheidend, um mRNA zu verarbeiten, zu transportieren, zu stabilisieren und zu übersetzen. Ihre Optimierung kann die Wirksamkeit von mRNA-basierten Arzneimitteln erheblich verbessern.
„Da sich das therapeutische Potenzial von mRNA rasch auf hochwertige Anwendungen bei genetischen und allgemeinen Krankheiten ausweitet, wird eine bessere Vorhersage der mRNA-Funktion immer wichtiger. Der Ansatz von RNAV8 ist ein großer Fortschritt, der eine hocheffiziente und/oder dauerhaftere mRNA-Expression bei potenziell niedrigeren Dosen ermöglicht“, sagte Devan Shah, CEO des Bostoner Unternehmens.