Unsicheres Umfeld auch für neue Medikamente

Han Steutel, der Präsident des VFA, sagte mit Blick auf 2026: „Selten war es so schwierig einzuschätzen, welche und wie viele neue Medikamente im neuen Jahr in Deutschland tatsächlich verfügbar werden. Denn alle Unternehmen, die über eine Markteinführung zu entscheiden haben, stehen unter erheblichem Druck: Hohe gesetzlich geforderte Rabatte in Deutschland, der „Most Favored Nation“-Preisansatz der US-Regierung und weitere Unsicherheiten prägen das Umfeld.“ Steutel betonte, die sogenannte Innvationslücke– der Rückstand des deutschen Arzneimittelangebots gegenüber dem der USA – könne sich unter diesen Umständen zum Nachteil betroffener Patientinnen und Patienten weiter vergrößern. Gesundheits- und forschungspolitische Entscheidungen sollten dies berücksichtigen.

Für zahlreiche Medikamente mit neuem Wirkstoff kommt eine Markteinführung grundsätzlich in Betracht, teilt der Verband mit: Für 14 Arzneimittel (einschließlich Impfstoffen) hat die EU-Arzneimittelbehörde EMA in den letzten Wochen eine Zulassungsempfehlung ausgesprochen, worauf in der Regel auch die formelle Zulassung durch die EU-Kommission folgt. Bei mehr als 30 weiteren ist das EU-Zulassungsverfahren schon so weit fortgeschritten, dass über sie wahrscheinlich noch 2026 entschieden wird. Vor allem aber steht allein seit 2022 für mehr als zwei Dutzend Medikamente mit neuem Wirkstoff trotz EU-Zulassung eine Ausbietung in Deutschland noch aus. Das zeigt eine Auswertung des VFA zu den aktuellen Zulassungsverfahren und den Zulassungen der letzten Jahre.

Neue Medikamente gegen Krebs

Sollte ein Großteil der möglichen Markteinführungen erfolgen, könnte rund ein Drittel der neuen Medikamente Menschen mit unterschiedlichen Krebsarten zugutekommen. So könnten jeweils bis zu drei neue Medikamente gegen Kleinzelliges Lungenkarzinom, Nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom und Blasenkrebs verfügbar werden, zwei gegen Brustkrebs und andere Mittel unter anderem gegen Eierstock- und Eileiterkrebs, Gallengang-Karzinom, verschiedene Sarkome, bestimmte Hirntumore und Multiples Myelom.

Die Medikamente gehören zu unterschiedlichen Arzneimittelklassen: Unter ihnen gibt es Kinasehemmer, mehrere Checkpoint-Inhibitoren, ein Antikörper-Wirkstoff-Konjugat, ein CAR-T-Zell-Therapeutikum und zwei bispezifische Antikörper. Einer von ihnen sorgt dafür, dass Zellen des Kleinzelligen Lungenkarzinoms mit zytotoxischen T-Zellen verbunden und von diesen zerstört werden, wenn sie das Protein DLL3 auf ihrer Oberfläche tragen.

Neuartige Therapie bei Diabetes Typ 1

Bislang kann Diabetes Typ 1 ausschließlich mit Insulinen behandelt werden – mit einer Insulinpumpe oder durch Injektionen. Nun könnte auch ein Medikament verfügbar werden, mit dem sich Studien zufolge der Übergang dieser Krankheit ins symptomatische Stadium um durchschnittlich zwei Jahre hinauszögern lässt. Dazu muss die Krankheit allerdings rechtzeitig erkannt werden.

Impfstoffe gegen Infektionskrankheiten, aber keine neuen Antibiotika

Unter den Impfstoffen, für die eine Markteinführung in Betracht kommen könnte, findet sich unter anderem der erste Kombinationsimpfstoff gegen saisonale Grippe und Covid-19 zugleich; er basiert auf mRNA-Technologie. Auch reine Grippeimpfstoffe auf mRNA-Basis werden derzeit von verschiedenen Pharmaunternehmen entwickelt, für sie wurde aber noch keine EU-Zulassung beantragt. Jeweils ein Medikament könnte zur Therapie von Covid-19 im Frühstadium bzw. bei einem schweren Verlauf mit Atemnot herauskommen.

Eine Einführung neuer Antibiotika ist hingegen 2026 unwahrscheinlich. Denn nach wie vor sind die Marktkonditionen für Reserveantibiotika recht prohibitiv. Die Entscheidung der EU, die Entwicklung bestimmter resistenzbrechender Antibiotika durch das neue Instrument der übertragbaren Exklusivitätsverlängerung zu fördern, ist ein Beitrag zur Verbesserung, kann aber nur mit Zeitverzug wirksam werden, und das auch nur dann, wenn noch weitere Rahmenbedingungen für Antibiotika geeignet verändert werden. Derzeit befinden sich keine neuen Antibiotika im EU-Zulassungsverfahren; wenn überhaupt, könnte also nur ein bislang hierzulande unvermarktetes Antibiotikum ausgeboten werden.

Ein Drittel der Zulassungskandidaten gegen seltene Krankheiten und Gendefekte

Knapp ein Drittel der Medikamente, die für eine Neueinführung 2026 in Betracht kommen, hat den europäischen Orphan Drug-Status erhalten und soll Menschen mit seltenen Erkrankungen helfen. Unter diesen sind einige, die sich gegen genetisch bedingte Krankheiten richten: So kommt möglichweise ein Medikament zur Linderung der Krankheit Nieman-Pick Typ C heraus. Diese Stoffwechselkrankheit geht mit einem Abbau im Gehirn einher; die Lebenserwartung ist nicht hoch. Auch zur Therapie von Adrenoleukodystrophie, einer Stoffwechselkrankheit mit zumeist neurologischen Symptomen, könnte ein Medikament verfügbar werden. Ein weiteres Medikament könnte Betroffenen von Thymidin-Kinase-2-Defizienz zugutekommen. Die Erkrankung kann aufgrund von Störungen in den „Zell-Kraftwerken“, den Mitochondrien, zu Muskelschwäche und Atemproblemen führen.

Zur Therapie des Wiskott-Aldrich-Syndroms, einem angeborenen Immundefekt, der bislang nur mit einer Stammzelltransplantation nachhaltig behandelt werden kann, könnte eine Gentherapie verfügbar werden. Weitere Gentherapien dürften dann erst wieder ab 2027 dazukommen.

Darüber hinaus könnten 2026 Medikamente gegen Lungenfibrose, Wechseljahresbeschwerden, Hypercholesterinämie, Akne oder primäre sklerosierende Cholangitis auf den deutschen Markt gelangen.