Bayer-Forscher im Labor

Die Partnerschaft soll Bayers Zell- und Gentherapie-Forschung stärken. (Bild: Bayer)

Die Gen-Editierungs-Technologie des US-Biotech-Unternehmens Mammoth Biosciences, die in vivo, also innerhalb des Körpers zur Anwendung kommen kann, stellt nach Einschätzung von Bayer eine Schlüsseltechnologie sowie einen eigenständigen therapeutischen Ansatz dar. Mit ihrer Hilfe könne Bayer transformative Therapien für Patienten erheblich schneller entwickeln und so seine kürzlich etablierte Zell- und Gentherapie-Plattform wesentlich stärken, glaubt der Leverkusener Konzern. Im Rahmen der Vereinbarung sollen sich die Unternehmen zunächst auf die Entwicklung von Therapien mit Zielstrukturen in der Leber konzentrieren. Die Partnerschaft ist außerdem mit einer weiterführenden Option für Bayer kombiniert.

„Durch die Kombination der neuartigen Crispr-Systeme von Mammoth Biosciences mit unseren neuen Plattformen für Gen-Augmentation und induzierte pluripotente Stammzellen (iPSC) können wir das volle technologische Potenzial unserer Zell- und Gentherapie Strategie ausschöpfen“, sagte Stefan Oelrich, Mitglied des Vorstands von Bayer und Leiter der Division Pharmaceuticals.

Zell- und Gentherapien könnten den nächsten Evolutionsschritt in der Arzneimittelentwicklung darstellen. Durch Adressierung der Grundursache einer Erkrankung haben derartige Arzneimittel das Potenzial, Erkrankungen mit einer einmaligen Behandlung zu therapieren. Die Gen-Editierung ist bei Anwendung außerhalb des Körpers (ex vivo) eine Schlüsseltechnologie für die Entwicklung von fortschrittlichen Zelltherapien und erlaubt bei Anwendung im Köper (in vivo) das therapeutische Ansprechen vielfältiger genetischer Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf.

Die urheberrechtlich geschützten ultrakleinen Cas-Enzyme, einschließlich Cas14 und Casɸ von Mammoth Biosciences ermöglichen eine hoch spezifische Gen-Editierung, in Kombination mit gezielter systemischer Anwendung. Durch die Vereinbarung erhält Bayer Zugang zu dieser Gen-Editierungs-Technologie sowie der damit verbundenen potenziellen in-vivo-Anwendbarkeit der ultrakleinen Nukleasen.

Mammoth Biosciences erhält im Rahmen der Vereinbarung eine Vorauszahlung von 40 Mio. US-Dollar und ist berechtigt, Zieloptionsausübungsgebühren sowie mögliche zukünftige Beträge von mehr als 1 Mrd. Dollar nach erfolgreichem Erreichen bestimmter Untersuchungs-, Entwicklungs- und Verkaufsmeilensteine bei fünf im Vorfeld ausgewählten in-vivo-Indikationen, mit einem ersten Schwerpunkt bei therapeutischen Zielstrukturen in der Leber, zu erhalten. Darüber hinaus wird Bayer die Forschung finanzieren und gestaffelte Lizenzgebühren bis zu einem niedrigen zweistelligen Prozentbereich auf den Nettoumsatz zahlen. Zusätzlich werden die Unternehmen im Bereich ex-vivo-Gen-Editierung auf nicht exklusiver Basis zusammenarbeiten.

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