Einmalige Anwendung mit weniger Nebenwirkungen
Gentherapie für Typ-2-Diabetes in klinischer Entwicklung
Ein Pharmaunternehmen aus den USA arbeitet an einer Gentherapie, die GLP-1 im Körper selbst aktiviert. Ziel ist – im Gegensatz zu den „Abnehmspritzen“ – eine einmalige Behandlung für Typ-2-Diabetes mit weniger Nebenwirkungen. Die ersten Studien am Menschen laufen seit Mai 2026.
Der Gentherapie-Kandidat muss im Gegensatz zu den "Abnehmspritzen" potenziell nur einmal verabreicht werden.
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Wer nicht
unter einem Stein lebt, ist in den vergangenen Jahren nicht um die öffentliche
Debatte um die „Abnehmspritzen“ herumgekommen. Eine Behandlung, die ursprünglich
für Menschen mit Diabetes vorgesehen war und dafür auch immer noch genutzt wird.
Diese Anwendung ist jedoch nicht so medienwirksam wie das Nutzen als
Abnehmmedikament.
Die Krux mit
den im Volksmund als „Abnehmspritzen“ bezeichneten GLP-1-Rezeptoragonist-Präparaten
wie Wegovy und Ozempic, sind zum einen ihre Nebenwirkungen und zum anderen die
Notwendigkeit sie dauerhaft anzuwenden, weil die erzielten positiven Effekte,
gesenkter Blutzuckerspiegel, Gewichtsabnahme und Schutz von Gefäßen, sonst
schnell wieder zurückgehen. Sollte man zu den unglücklichen Personen gehören,
die Nebenwirkungen haben, ist die Aussicht auf deren lebenslanges Fortbestehen,
um positive Effekte des Präparats – sei es Spritze oder Tablette – aufrecht zu
erhalten, eher abschreckend.
Was wäre,
wenn es eine Therapie gäbe, die eine ähnliche Wirkweise wie die bisherigen Präparate
hat, aber nur einmalig angewendet werden muss und dazu noch weniger Nebenwirkungen
verursacht? An so einem Arzneimittel, das fast zu schön klingt, um wahr zu sein,
arbeitet das US-amerikanische Pharmaunternehmen Fractyl Health. Es handelt sich
um eine Gentherapie mit dem Namen Rejuva, die Mitte Mai 2026 in die ersten
Studien am Menschen für Typ-2-Diabetes eingetreten ist.
Wie funktioniert
die Gentherapie?
Es handelt
sich um eine potenzielle, einmalige und auf die Bauchspeicheldrüse
ausgerichtete Gentherapie. Sie soll den Körper befähigen, GLP-1 als Reaktion
auf die Nahrungsaufnahme zu produzieren – ein physiologischer statt eines
pharmakologischen Ansatzes, wie Dr. med. Dr. phil. Harith Rajagopalan,
Mitbegründer und CEO des Pharmaunternehmens erklärt.
Für all
diejenigen die tiefer einsteigen wollen: Die Therapie besteht aus Adeno-assoziierten
Viren (AAV), die eine modifizierte Version des menschlichen Insulin-Promotors
sowie spezifische Steuerungssignale transportieren und diese Gene in die Betazellen
der Bauchspeicheldrüse einbringen. Diese Gene sorgen in den Betazellen für eine
körpereigene GLP-1-Expression, wenn Nahrung aufgenommen wird und vermeiden so
potenziell hohe Wirkstoffkonzentrationen im Blutkreislauf, die bei systemischen
GLP-1-Therapien die Nebenwirkungen verursachen können. Die AAV gelangen minimal-invasiv
mittels endoskopischer, ultraschallgesteuerter Infusion direkt in die
Bauchspeicheldrüse.
Die Phase-1/2-Studie für diese Gentherapie wird in den Niederlanden durchgeführt und soll deren Sicherheit,
Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit bei Erwachsenen mit unzureichend
kontrolliertem Typ-2-Diabetes – trotz Anwendung mehrerer blutzuckersenkender
Medikamente, einschließlich GLP-1-Rezeptor-Agonisten – untersuchen. Das Pharmaunternehmen rechnet damit, erste Studienergebnisse in der zweiten Jahreshälfte
2026 vorlegen zu können. Neben dem Gentherapie-Kandidaten (RJVA-001) zum
Behandeln von Patienten mit unzureichend eingestelltem Typ-2-Diabetes, hat das Pharmaunternehmen noch einen Kandidaten (RJVA-002) für das Behandeln von Adipositas, der
sich in der präklinischen Phase befindet.
